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Participer à un essai thérapeutique : oui ou non ?

Accepter de participer à une étude clinique est une vraie opportunité car cela peut faire bénéficier dans certains cas d'avancées majeures.

Pour une bonne adhésion des patients au projet de recherche - lorsque ces derniers acceptent d'y participer - il est important de bien comprendre ce dont il s'agit.

C'est l'objectif de cet article.

Puisse cette lecture dédramatiser la notion de recherche et nous permettre d'avoir de nombreux patients acceptant de partager avec nous ces grands espoirs thérapeutiques pour lutter contre le cancer.

 

Qu'est-ce que la recherche clinique ?
Entre le moment où une substance chimique naît dans un laboratoire et le moment où le médicament peut être délivré à un patient, s'écoule une longue période d'une durée d'environ 7 à 12 ans.

Deux étapes se succèdent :

1. une première étape pré-clinique : ces études menées en laboratoire et sur l'animal (" le cobaye ") ont pour but d'étudier l'efficacité du produit sur la cellule et la toxicité aigue sur l'animal. Ainsi est constitué par le laboratoire un "dossier pré-clinique" soumis à l'Agence française du Médicament qui doit établir la validité et le sérieux du dossier. Lorsque le dossier est validé, la molécule peut alors être testée sur l'homme.

2. une deuxième étape clinique : c'est la période d'étude chez l'homme et celle à laquelle nous nous intéressons. Lors de cette étape, les essais cliniques de médicaments poursuivent 3 objectifs essentiels :

- étude des modalités d'absorption, de distribution, étude du métabolisme et de l'excrétion des substances actives pharmacocinétiques,

- établir ou vérifier, selon le cas, certaines données du mécanisme d'action du médicament pharmacodynamique,

- étude de l'efficacité et des effets indésirables.

Ainsi, participer à un essai thérapeutique ne signifie pas être "cobaye".
En effet, avant de pouvoir être administré à l'homme, un médicament connaît une longue phase de développement durant laquelle il démontre son potentiel d'efficacité.

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Qu'est-ce qu'un essai thérapeutique ?
Un essai thérapeutique est une étude contrôlée visant à préciser, sur une population à critères sélectionnés et particulièrement surveillée, les effets d'un médicament ou d'un traitement.

Autrement dit, un essai thérapeutique a pour but d'évaluer de nouveaux moyens de traiter une pathologie ou d'améliorer la façon de donner les médicaments.

Un essai thérapeutique peut tester :

  1. de nouveaux médicaments ou un médicament déjà connu mais qui n'a pas encore été utilisé pour ce type de maladie,

  2. de nouvelles combinaisons de traitement,

  3. de nouvelles méthodes de traitement, (par exemple le même médicament en comprimé ou en perfusion a-t-il la même action ?),

  4. de nouvelles techniques de prévention,

  5. de nouvelles stratégies de traitement (par exemple, un traitement continu est-il aussi efficace qu'avec des pauses ?).

Par ailleurs, en cancérologie, les médecins cliniciens s'attachent toujours à apporter une réponse positive aux questions suivantes :

  1. le médicament est-il actif sur la tumeur et augmente-t-il l'espérance de vie ?

  2. le nouveau médicament est-il plus efficace que le médicament standard habituellement utilisé ?

  3. le médicament a-t-il des effets positifs sur la qualité de vie ? (par exemple, diminue-t-il la fatigue, les effets secondaires, les risques de perte de poids, etc.…?)

  4. enfin, le médicament diminue-t-il les probabilités de possible rechute?

Pour conclure, si un nouveau traitement démontre son efficacité, il devient alors un nouveau traitement de référence offert à une multitude de patients. Ainsi, les traitements de référence d'aujourd'hui sont le fruit des essais thérapeutiques réalisés dans le passé.

Retenez que quel que soit le traitement qui vous est proposé, celui-ci est conçu pour que vous ne perdiez aucune chance. Cela veut dire que vous recevrez au minimum les mêmes soins et tous les soins que vous êtes en droit d'attendre pour traiter votre maladie " selon l'état actuel de la science " (bras contrôle) que vous participiez ou non à un essai .

Mais si vous êtes inclus dans un essai thérapeutique, vous pouvez bénéficier d'un traitement plus performant avant que celui-ci ne soit plus généralement appliqué ou commercialisé (bras expérimental).

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Les différentes phases des essais thérapeutiques
Les essais thérapeutiques se décomposent en 4 phases. A chaque étape, le programme de recherche peut être arrêté si le médicament est jugé trop toxique ou ne se révèle pas assez efficace.

Les essais de phase I
Les premières études cliniques sont proposées à des patients qui ne répondent pas aux traitements conventionnels. Un nouveau produit pourrait permettre de lutter contre la maladie. L'objectif des essais de phase I est de déterminer la posologie optimale et de définir le profil de tolérance. Tous les patients ne reçoivent pas la même dose de traitement. Des prises de sang à intervalle régulier permettent de contrôler les concentrations effectives du produit dans l'organisme. Pour garantir les meilleures conditions sécuritaires, seuls quelques centres sont habilités à mettre en place ce type d'étude.

Les essais de phase II
Les études de phase II sont réalisées selon les doses établies grâce aux résultats de phase I. Le but est alors de déterminer l'activité antitumorale du produit et de définir un profil d'efficacité pour un type de cancer.

Les essais de phase III
Seules les molécules qui semblent suffisamment efficaces poursuivent leur développement en phase III. A ce stade, le nouveau produit est directement comparé au traitement conventionnel pour une indication précise. Les patients reçoivent, de façon aléatoire, soit la chimiothérapie qui leur aurait été habituellement prescrite, soit le produit en cours d'évaluation, seul ou parfois associé à la même chimiothérapie. Afin de limiter toute subjectivité dans l'attribution des traitements, le choix se fait par tirage au sort. Les résultats des études de phase III permettront de conclure si le nouveau produit s'avère être ou non plus efficace que le standard. D'autre part, certains essais de phase III peuvent comparer des stratégies thérapeutiques en utilisant les mêmes molécules mais selon des doses ou des schémas d'administration différents.

Les essais de phase IV
Au terme de ces trois phases, le nouveau médicament aura pu démontrer son bénéfice, mais il ne disposera pas encore du recul et de l'expérience du traitement standard. Pour qu'il puisse devenir à son tour un médicament de référence, des observatoires sont mis en place. Il s'agit alors de collecter des données complémentaires sur la tolérance à long terme.

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Participer à un essai thérapeutique : pour ou contre ?
Il est indispensable de peser " les pour " et " les contre " d'une participation à un essai.

Les pour :

  1. Le traitement expérimental offert est potentiellement plus efficace que le traitement de référence ou standard,

  2. Les patients sont davantage suivis et reçoivent de la part des médecins une plus grande attention,

  3. Les participants à un nouveau traitement bénéficient en priorité des effets positifs de ce traitement, avant que celui-ci ne soit disponible pour tous,

  4. Les résultats acquis peuvent être profitables à d'autres patients dans le futur. Plus des patients participent aux protocoles, plus la recherche avance vite,

  5. Il est toujours possible pour un malade participant à un essai clinique de voir son médecin de famille ou le premier médecin qu'il a consulté,

  6. Le patient peut toujours se retirer de l'essai tel qu'il est prévu dans le consentement éclairé, sans conséquence,

  7. Le patient a le droit d'être informé des résultats globaux de la recherche à laquelle il a participé,

Les contre :

  1. Les risques ou les effets secondaires du traitement peuvent être inattendus ou inconnus,

  2. Les patients ne peuvent pas toujours choisir le traitement qui leur est administré, (tirage au sort ou randomisation),

  3. Le patient peut être amené à se déplacer dans un autre centre hospitalier pour suivre l'essai, car les études cliniques se font dans des services spécialisés.

En conclusion, si vous participez à un essai thérapeutique, vous vous offrez les meilleures chances de guérir.

Mais parce que vous êtes le seul à prendre ultimement la décision de participer ou non à un essai thérapeutique, il est fondamental que vous posiez à votre médecin oncologue toutes les questions que vous souhaitez.

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Tout malade peut-il participer à un essai thérapeutique ?
Chaque essai thérapeutique est dirigé par un médecin qui coordonne et surveille la réalisation de la recherche : c'est l'investigateur principal. Celui-ci rédige le "protocole" expliquant le but de l'essai et comment il sera conduit.

Dans une étude multicentrique c'est-à-dire menée dans plusieurs centres de traitement, il y a un investigateur par centre supervisé par l'investigateur principal.

Mais chaque essai thérapeutique vise un objectif précis et s'inscrit dans un cadre strict.

En effet, chaque "protocole" doit inclure :

  1. les raisons de sa mise en place,

  2. combien de personnes seront incluses,

  3. qui est éligible pour entrer dans l'essai, (critères d'inclusion et critères d'exclusion),

  4. quels sont les médicaments utilisés, et comment,

  5. le type de tests qu'auront à subir les patients et leur rythme,

  6. une note d'information pour le patient qui détaille l'essai,

  7. un consentement éclairé du patient.

Retenez qu'un essai thérapeutique définissant des critères d'inclusion stricts (type de maladie, âge, antécédents familiaux, autres traitements reçus...), l'oncologue vérifiera si vous réunissez ces critères d'éligibilité avant de vous proposer de participer à l'essai.

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Quels sont les droits et garanties du patient ?

  1. Le patient a le droit d'être clairement et totalement informé par son médecin :
    - des objectifs de l'essai et de son intérêt,
    - du bénéfice et des risques attendus,
    - de ses modalités et contraintes.
    L'information délivrée par le médecin doit être claire, loyale et objective.

  2. Avant de participer à l'essai qui lui est proposé, le patient reçoit un consentement éclairé, document écrit dont il doit prendre connaissance avant de le signer.
    Sa signature implique que le patient a reçu toutes les informations relatives à sa participation à l'essai, incluant les bénéfices attendus et les risques. Il garde avec lui une copie du document qu'il a signé.

  3. Le patient est donc libre de participer à l'essai ou non après avoir posé toutes les questions à son médecin.

  4. Aucun patient ne peut donc être inclus dans un essai thérapeutique à son insu.

  5. En acceptant de participer à un essai thérapeutique, le patient est assuré d'un suivi particulièrement rigoureux imposé par le traitement.

  6. Enfin, un patient est toujours libre de choisir s'il souhaite poursuivre sa participation à l'essai ou s'il souhaite en sortir, sans aucune conséquence pour lui.

Au-delà de ces droits qui vous protègent, retenez que votre médecin ne vous proposera jamais de participer à un essai thérapeutique si vous ne pouvez en espérer un bénéfice.

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La réglementation au service des patients
La réalisation des essais thérapeutiques est encadrée par des textes de lois stricts et des recommandations de bonne pratique clinique visant à protéger au mieux les patients qui y participent. De plus, les médecins sont eux aussi contrôlés et les autorités de santé peuvent avoir accès aux dossiers pour des vérifications à tout moment.

En effet, un essai thérapeutique ne peut être mis en place s'il est contraire aux principes fondamentaux d'éthique.

Si vous souhaitez en savoir plus sur la réglementation proprement dite, veuillez consulter la page qui y est consacrée sur ce site.

Retenez le principe général : votre intérêt et votre bien-être prévalent toujours sur l'intérêt de la science et de la société.

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En conclusion...

> Les médicaments d'aujourd'hui sont utilisés parce que des patients ont accepté de participer à des programmes de recherche dans le passé.

> Les traitements de demain ne pourront apporter la preuve de leur efficacité sans votre concours et celui des autres patients d'aujourd'hui.

> Les essais thérapeutiques visent avant tout un bénéfice thérapeutique direct pour vous patient : vous augmentez ainsi vos chances car vous avez accès aux traitements les meilleurs dans l'état actuel de la science.

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Plus d'informations, consultez notre rubrique "les liens utiles"